EA 4275 "Biostatistique, Recherche Clinique et Mesures Subjectives en Santé" Faculté de Pharmacie, Université de Nantes
Co-encadrement : Pr V Sébille (veronique.sebille@univ-nantes.fr)
Dr J-B Hardouin (jean-benoit.hardouin@univ-nantes.fr)
Le besoin de quantifier des phénomènes subjectifs se fait sentir dans de nombreux domaines cliniques où l'évaluation de la qualité de vie (QdV) ou de l'anxiété par exemple, prend une place de plus en plus importante. Ces mesures subjectives, parfois appelées variables ou traits latents sont souvent évaluées à travers les réponses à des questionnaires, remplis par les patients eux-mêmes, appelés "Patient-Reported Outcomes" (PRO). L'analyse de ces critères repose encore essentiellement sur i) des méthodes dites "classiques", principalement basées sur les scores observés de réponses (Classical Test Theory : CTT), ou sur ii) des modèles plus récents, basés sur la théorie de réponse aux items (Item Response Theory : IRT), qui relient les réponses des patients à un paramètre latent représentant, par exemple, la QdV véritablement ressentie par le patient.
De manière générale, s’il est intéressant de quantifier la santé perçue à un moment donné de l’histoire du patient, il est également important de pouvoir analyser celle-ci au cours du temps afin de décrire son évolution. L’identification de la meilleure stratégie d’analyse des PRO recueillis au cours du temps reste à l’heure actuelle encore non résolue. Des travaux réalisés dans notre équipe ont déjà contribué à améliorer nos connaissances dans ce domaine et l’intérêt des modèles IRT par rapport à la CTT a été mis en évidence, notamment dans le cas de données manquantes complètement aléatoires (MCAR). Toutefois, la nature même des données manquantes est multiple (informative ou non) et leurs conséquences sur les inférences possible que l’on peut réaliser varient alors de manière importante, selon la méthode d’analyse utilisée. En effet, l’état du patient mais également les questions qui lui sont posées peuvent influer sur sa propension à ne pas répondre. On parlera soit de données manquantes aléatoires (MAR) si la probabilité de non réponse dépend de variables observées (questions posées, sexe,...) ou de données manquantes non aléatoire (MNAR) si elle dépend de la variable non observée. L’adaptation et le développement des méthodes proposées pour la modélisation d’observations incomplètes seront réalisés et la comparaison des méthodes prenant ou non en compte la nature latente des critères étudiés sera appréciée, en termes de biais et de précision des estimations d’intérêt relatives à l’évolution d’une mesure subjective en santé au cours du temps.
Les conséquences et la gestion des différents types de données incomplètes seront étudiées selon la méthode d’analyse utilisée (CTT ou IRT) à travers des études de simulation et des applications sur des données issues de plusieurs projets en cours dans ce domaine : évaluation de l’évolution des distorsions cognitives dans une cohortes de joueurs pathologiques, évaluation de la qualité de vie de patients opérés des hémorroïdes, évolution de la qualité de vie de patients atteints de cancer (cancer du sein, hématologique ou dermatologique).
Co-encadrement : Pr V Sébille (veronique.sebille@univ-nantes.fr)
Dr J-B Hardouin (jean-benoit.hardouin@univ-nantes.fr)
Le besoin de quantifier des phénomènes subjectifs se fait sentir dans de nombreux domaines cliniques où l'évaluation de la qualité de vie (QdV) ou de l'anxiété par exemple, prend une place de plus en plus importante. Ces mesures subjectives, parfois appelées variables ou traits latents sont souvent évaluées à travers les réponses à des questionnaires, remplis par les patients eux-mêmes, appelés "Patient-Reported Outcomes" (PRO). L'analyse de ces critères repose encore essentiellement sur i) des méthodes dites "classiques", principalement basées sur les scores observés de réponses (Classical Test Theory : CTT), ou sur ii) des modèles plus récents, basés sur la théorie de réponse aux items (Item Response Theory : IRT), qui relient les réponses des patients à un paramètre latent représentant, par exemple, la QdV véritablement ressentie par le patient.
De manière générale, s’il est intéressant de quantifier la santé perçue à un moment donné de l’histoire du patient, il est également important de pouvoir analyser celle-ci au cours du temps afin de décrire son évolution. L’identification de la meilleure stratégie d’analyse des PRO recueillis au cours du temps reste à l’heure actuelle encore non résolue. Des travaux réalisés dans notre équipe ont déjà contribué à améliorer nos connaissances dans ce domaine et l’intérêt des modèles IRT par rapport à la CTT a été mis en évidence, notamment dans le cas de données manquantes complètement aléatoires (MCAR). Toutefois, la nature même des données manquantes est multiple (informative ou non) et leurs conséquences sur les inférences possible que l’on peut réaliser varient alors de manière importante, selon la méthode d’analyse utilisée. En effet, l’état du patient mais également les questions qui lui sont posées peuvent influer sur sa propension à ne pas répondre. On parlera soit de données manquantes aléatoires (MAR) si la probabilité de non réponse dépend de variables observées (questions posées, sexe,...) ou de données manquantes non aléatoire (MNAR) si elle dépend de la variable non observée. L’adaptation et le développement des méthodes proposées pour la modélisation d’observations incomplètes seront réalisés et la comparaison des méthodes prenant ou non en compte la nature latente des critères étudiés sera appréciée, en termes de biais et de précision des estimations d’intérêt relatives à l’évolution d’une mesure subjective en santé au cours du temps.
Les conséquences et la gestion des différents types de données incomplètes seront étudiées selon la méthode d’analyse utilisée (CTT ou IRT) à travers des études de simulation et des applications sur des données issues de plusieurs projets en cours dans ce domaine : évaluation de l’évolution des distorsions cognitives dans une cohortes de joueurs pathologiques, évaluation de la qualité de vie de patients opérés des hémorroïdes, évolution de la qualité de vie de patients atteints de cancer (cancer du sein, hématologique ou dermatologique).
Veronique Sebille
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Laboratoire de Biomathématiques - Biostatistique
Faculté de Pharmacie
EA 4275 "Biostatistique, Recherche Clinique et Mesures Subjectives en Santé"
Université de Nantes
1 rue Gaston Veil, 44035 NANTES Cedex 1
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